遺伝子治療とは

遺伝子治療は現代医学に基づいて急速に発展している治療法です。遺伝子治療の主な手段は、医学的手段を通じて患者の体内の関連する遺伝子欠陥を修正し、一定の治療効果を達成することです。遺伝子治療の発展の観点から見ると、世界初の遺伝子治療事例はインスリンの人工合成であり、糖尿病の治療に大きな意義を持っています。今日は遺伝子治療について学びましょう。

遺伝子治療とは、正常なヒト遺伝子または治療効果のある遺伝子を特定の方法でヒトの標的細胞に導入し、遺伝子の欠陥を修正したり治療効果を発揮したりして、疾患の治療目的を達成する新しいバイオメディカル技術を指します。遺伝子は、生物学的遺伝情報を運ぶ基本的な機能単位であり、染色体上に位置する特定の配列です。外来遺伝子を生物細胞に導入するには、特定の技術的方法またはベクターに頼る必要があります。現在、遺伝子導入の方法は、生物学的方法、物理的方法、化学的方法に分けられます。アデノウイルスベクターは、遺伝子治療で最も一般的に使用されるウイルスベクターの 1 つです。遺伝子治療の対象となる細胞は、主に体細胞と生殖細胞の2つに分けられますが、現在行われている遺伝子治療は体細胞に限られています。遺伝子治療は現在、遺伝性疾患（血友病、嚢胞性線維症、家族性高コレステロール血症など）、悪性腫瘍、心血管疾患、感染症（エイズ、関節リウマチなど）など、人間の健康に深刻な脅威をもたらす疾患の治療に主に使用されています。

遺伝子治療とは、正常なヒト遺伝子または治療効果のある遺伝子を特定の方法でヒトの標的細胞に導入し、遺伝子の欠陥を修正したり治療効果を発揮したりして、病気の治療目的を達成するハイテクバイオメディカル技術です。遺伝子治療は従来の治療法とは異なります。一般的な意味では、病気の治療は遺伝子の異常によって引き起こされるさまざまな症状を対象としますが、遺伝子治療は病気の根本的な原因である異常な遺伝子そのものを対象とします。遺伝子治療には、広く使用されている体細胞遺伝子治療と、遺伝子の変化を引き起こす可能性があるため制限のある生殖細胞遺伝子治療の 2 つの形式があります。

1. 遺伝子治療は、遺伝子操作の方法によって2つのカテゴリに分けられます。1つは遺伝子修正と遺伝子置換であり、欠陥遺伝子の異常な配列を修正し、ゲノムの他の変更を伴わずに欠陥遺伝子をその場で正確に修復します。相同組換えまたは遺伝子標的化技術により、外来の正常な遺伝子が特定の場所で組み換えられ、欠陥のある遺伝子をその場で特異的に修復できるようになります。もう一つのタイプは遺伝子増強と遺伝子不活性化であり、異常な遺伝子を除去するのではなく、外来遺伝子を導入して正常な産物を発現させ、それによって欠陥のある遺伝子の機能を補うか、または特定の遺伝子の翻訳または転写を特異的にブロックして、特定の異常な遺伝子の発現を抑制します。

対象細胞の種類により、生殖細胞遺伝子治療と体細胞遺伝子治療に分けられます。広い意味では、生殖細胞遺伝子治療は精子、卵子、初期胚細胞を対象とします。現在の遺伝子治療技術はまだ未熟であり、一連の倫理的問題を抱えているため、生殖細胞遺伝子治療は依然としてタブーとなっています。現状では、遺伝子治療は体細胞に限定されています。