胚性幹細胞療法は良いのでしょうか？

科学技術の継続的な発展により、世界の医療レベルは急速に向上しており、我が国や一部の先進国では、胚性幹細胞技術の応用により、治療が困難な病気も完全に克服できるようになりました。胚性幹細胞は、初期胚の原始的な生殖腺から分離された細胞の一種であり、さまざまな用途に有用です。では、胚性幹細胞療法の見通しはどうでしょうか?

治療用ヒト胚性幹細胞集団

細胞療法とは、病気を治療し、制御するために、遺伝子操作されたヒト細胞を患者の体に直接移植または注入することを指します。 ES 細胞は遺伝子操作後も安定して増殖し、体外で増殖することができます。 ES細胞をベクターとして用いて、in vitroで直接改変を行うことで、遺伝子の組み込み数、部位、発現レベル、挿入遺伝子の安定性、スクリーニングがすべて細胞レベルで行われ、安定した良好な遺伝子組み換えES細胞株を容易に得ることができます。これにより、遺伝子治療における導入遺伝子の組み込みと発現の制御の難しさ、およびin vitroでの遺伝子操作に使用される細胞の安定したトランスフェクションと増殖の難しさを克服する新しい道が開かれました。

クローン動物の生産

理論的には、ES細胞は正常な二倍体の遺伝子型と表現型を失うことなく、無限に増殖することができます。これを核移植の核ドナーとして使用することで、短期間で全く同じ遺伝子型と表現型を持つ多数の個体を得ることができます。ES細胞と胚を使用した動物のキメラクローンは、哺乳類の遠距離交雑という困難な問題を解決し、貴重な新しい動物種を生み出すことができます。この技術は、さまざまな種類の動物のクローンを作成するためにも使用でき、希少な野生動物の保護にとって大きな意義があります。

遺伝子組み換え動物の生産

ES 細胞を使用して遺伝子組み換え動物を生産すると、種の境界を打ち破り、血縁関係の制限を克服し、動物集団の遺伝的変異の程度を加速し、指向性のある変異と繁殖が可能になります。相同組み換え技術を用いてES細胞を遺伝子操作し、核移植により遺伝子組み換え動物を生産することで、新しい種を作り出すことが可能であり、ES細胞技術を使用することで、胚を細胞レベルで早期に選択することができ、サンプル採取の精度を向上させ、繁殖時間を短縮することができる。

臓器組織移植の場合

ES 細胞は「種子細胞」と呼ばれる細胞の一種で、臨床的な組織や臓器の移植に大量の材料を提供します。ヒトES細胞の免疫拒絶遺伝子をノックアウトした後、異なる個体間の移植拒絶を回避するために末端臓器を誘導するように指示されます。これにより、免疫学と医学界を悩ませてきた同種移植間の拒絶反応の問題が解決される可能性があります。

人間と動物の発達のメカニズムと影響要因の解明

生命の最大の謎は、人間がどのようにして単一の細胞から信じられないほど複雑な生物に進化したかということです。ヒト胚細胞株の樹立とヒト胚性幹細胞の研究は、人間の発達過程における複雑な事象を理解するのに役立ち、何十年もの間発生学者を悩ませてきたいくつかの基本的な問題に対する理解を深め、ヒト胚発達の詳細に関する基礎研究を促進することができます。ヒト胚性幹細胞の試験管内での操作可能性は、倫理的に許容される方法で細胞レベルおよび分子レベルでヒトの発達の非常に初期の出来事を研究する手段を提供します。この種の研究では、胚は胚性幹細胞のみから形成できないため、胎児実験に関連する倫理的問題は生じない。

医薬品研究

胚性幹細胞はさまざまな種類の細胞に分化することができ、培養中に継続的に自己複製できる細胞の供給源となります。胚発生後に生物システムに発達し、生体内の細胞と組織間の複雑な相互作用をシミュレートすることができ、医薬品研究の分野で幅広い用途があります。胚性幹細胞の利点として、短期的に実証されると期待されるのは薬剤スクリーニングです。現在、薬物スクリーニングに用いられる細胞は、動物由来のものや、がん細胞などの異常なヒト細胞に由来するものがほとんどです。胚性幹細胞を体外で誘導することで、さまざまな組織タイプのヒト細胞をヒトに提供することができ、より多くの種類の細胞実験が可能になります。動物や人間全体を対象とした実験に完全に取って代わるものではないが、医薬品開発プロセスはより効率的になるだろう。細胞株実験により薬剤が安全かつ有効であることが証明されると、研究室でさらに動物およびヒトの実験を行うことが可能になります。

候補薬物のさまざまな細胞に対する薬理効果や毒性試験において、胚性幹細胞は、新薬の薬理、有効性、毒性、薬物動態を研究するための細胞レベルの研究方法を提供し、薬物試験に必要な動物の数を大幅に削減し、コストを削減します。さらに、胚性幹細胞は初期胚の細胞に似ているため、どの薬剤が胎児の発育を妨げ、先天性欠損症を引き起こすのかを明らかにするために使用できる可能性があります。ヒト胚性幹細胞は他の目的にも使用できます。これらの細胞は本質的に無制限の量のヒト細胞を生産できるため、希少なヒトタンパク質の発見を目的とした研究プロジェクトに役立つはずです。多くの国際的な製薬会社や学者がこの重要な研究分野をターゲットにしています。

細胞補充療法および遺伝子治療用ベクター

胚性幹細胞の最も魅力的な展望と用途は、「細胞療法」のための組織と細胞の生成と、細胞移植のための非免疫原性材料の提供です。正常な細胞の喪失を伴うあらゆる疾患は、胚性幹細胞から分化した特定の組織細胞を移植することで治療できます。例えば、神経細胞は神経変性疾患（パーキンソン病、ハンチントン病、アルツハイマー病など）の治療に使用され、膵島細胞は糖尿病の治療に使用され、心筋細胞は壊死した心筋の修復に使用されます。

胚性幹細胞は遺伝子治療にとって最も理想的な標的細胞でもあります。ここでの遺伝子治療とは、病気の制御と治療を目的として、遺伝子操作されたヒト細胞を患者の体に直接移植または注入することを指します。この遺伝子改変には、患者に存在する遺伝子変異を修正すること、または特定の細胞型に望ましい遺伝情報を送達することが含まれます。

もちろん、幹細胞技術の理想的な段階は、患者への移植のために体外で「臓器のクローン」を実現することです。この構想が実現すれば、人類医療における画期的な成果となるだろう。臓器培養を産業化し、臓器提供源の不足という問題を解決するとともに、臓器供給を専門化し、患者固有の臓器を提供することになる。人体の臓器や組織に問題が生じた場合、損傷した部分を交換するのと同じくらい簡単に交換して修復することができます。

しかし、一部の専門家は、胚性幹細胞の研究は社会倫理に反すると指摘している。人間のクローンを例に挙げてみよう。ある日、胚性幹細胞技術を使ってクローン人間が作られたら、その人自身の権利や利益が影響を受けることになる。コピーする人が悪い人であれば、この社会の調和が崩れてしまうので、この技術には疑問が残ります。